FDA 批准用于治疗甲型或乙型血友病（伴或不伴因子抑制剂）的新疗法
(SeaPRwire) - 该药物最长可每2个月给药一次 SILVER SPRING, Md., March 28, 2025 — 今天，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准 Qfitlia (fitusiran) 用于常规预防，以预防或减少 12 岁及以上患有 A 型或 B 型血友病，伴或不伴有 VIII 因子或 IX 因子抑制剂（中和抗体）的成人和儿童患者的出血发作频率。 “今天批准 Qfitlia 对血友病患者来说意义重大，因为与其他现有选择相比，它的给药频率可以更低，”FDA 药物评估和研究中心非恶性血液学部门副主任 Tanya Wroblewski 医学博士说。“这种新的治疗选择突显了我们为改善血友病患者生活所做的持续努力。” A 型和 B 型血友病是由于凝血因子 VIII (FVIII) 或 IX (FIX) 功能障碍或缺乏引起的遗传性出血性疾病。患有这些血友病的患者无法正常凝血，并且在受伤或手术后出血时间可能比正常情况更长。他们还可能在肌肉、关节和器官中发生自发性出血，这可能危及生命。这些出血事件通常通过按需、偶发治疗或使用含有 FVIII 或 FIX 的产品或模拟因子的产品进行预防性治疗来控制。 Qfitlia 不会取代缺失的凝血因子。相反，它会减少一种叫做抗凝血酶的蛋白质的量，从而导致凝血酶的增加，凝血酶是血液凝固的关键酶。 Qfitlia 每两个月一次皮下给药。使用 FDA 批准的 INNOVANCE Antithrombin 伴随诊断测试调整注射的剂量和频率。该伴随诊断旨在监测并通过告知剂量和注射频率来实现目标范围内的抗凝血酶活性，以降低出血风险并降低过度血液凝固的风险。FDA 批准了 Siemens Healthcare Diagnostics GmbH 的 INNOVANCE Antithrombin 测试。 Qfitlia 的有效性和安全性在两项多中心、随机临床试验中进行了评估，该试验共招募了 177 名患有 A 型或 B 型血友病的成年和儿童男性患者。在 试验中，参与者对 FVIII 或 FIX 具有抑制性抗体，并且之前接受过称为“旁路剂”的药物的按需治疗。在 试验中，参与者对 FVIII 或 FIX 没有抑制性抗体，并且之前接受过凝血因子浓缩物的按需治疗。在这两项随机试验中，参与者每月接受固定剂量的 Qfitlia 或根据需要接受他们通常的按需治疗（旁路剂或凝血因子浓缩物），为期九个月。固定剂量的 Qfitlia 未获批准，因为它导致某些患者出现过度凝血。 参与者随后进入一项长期扩展研究，在该研究中，他们根据对抗凝血酶活性的定期测量结果接受可调节剂量的 Qfitlia 。这种基于抗凝血酶的给药方案是批准的给药方案。通过将长期扩展研究期间接受这种 Qfitlia 给药方案的患者与两项随机临床试验中的按需对照数据进行比较，确定了...
